編者按：“用明天的科技鍛造后天的產業”，在新一輪科技革命和產業變革推動下，全球顛覆性科技創新成果不斷涌現，未來產業正成為各地搶占未來競爭制高點、構筑競爭新優勢的最前沿。當時代掀起“未來”與“產業”的融合浪潮，勇立潮頭的江蘇再次揚帆起航。2024未來產業創新發展交流大會召開之際，新江蘇傳媒推出“江蘇未來產業觀察”系列報道，看未來產業如何在現實世界烙下繽紛色彩。
在江蘇，細胞和基因技術引起了一場怎樣的“健康革命”？
只需“一管血”，便可一次性篩查九種高發癌癥；
企業自研的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）產品，實現癌細胞“精準打擊”；
全球首個擁有孤兒藥資格的iPS（誘導多能性干細胞）衍生細胞藥，幫助漸凍癥患者走上“解凍”之路；
……
在全球生命科技及產業革命的浪潮中，細胞和基因技術作為新一代精準醫療技術的代表，正引領生物制藥行業新一輪發展變革。江蘇將細胞和基因技術產業納入“10+X”未來產業體系，一系列創新成果已在這片熱土孕育萌芽、開花結果。
從細胞測序到藥物研發，產業生態效應初現
南京市江北新區生物醫藥谷產業區，華康路122號，是南京馴鹿生物醫藥有限公司所在地。半個多月前，這里傳出好消息：企業自主研發的CAR-T產品伊基奧侖賽注射液，新增兩項自免適應癥的新藥臨床試驗申請再獲美國食品藥品監督管理局默示許可。
該產品是國內首個獲批的自主研發并全流程自主生產的CAR-T產品，也是全球首個獲批的全人源CAR-T產品。自上市以來，已在中國和美國獲得多個自身免疾性疾病的新藥臨床試驗申請許可，包括視神經脊髓炎譜系疾病、重癥肌無力、多發性硬化癥以及此次的系統性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎。
4公里外，幾乎同一時間，專注海量單細胞測序的龍頭企業新格元生物科技推出一站式單細胞多組學平臺。該平臺可一次實現數萬單細胞的自動分離、細胞裂解、核酸捕獲等實驗步驟，并將組織樣本與生信分析結果相連接，帶領臨床研究進入單細胞百萬細胞圖譜新時代。
這些成果，是江蘇全力推動基因和細胞技術產業化的一幀剪影。
作為生物醫藥科技創新的“核爆點”之一，細胞和基因技術在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現出良好效果。究其原理，是用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的；或把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達并治療某種疾病。
“伊基奧侖賽注射液上市一年以來，已納入96個地區的惠民保和16個健康保險，惠及全國近百家醫院的數百名患者，同時已有數十位海外患者來到中國治療。”馴鹿生物相關負責人表示，公司正努力擴大商業保險和城市惠民保險覆蓋范圍，積極推動產品早日納入國家醫保目錄。
由產業中下游向上回溯，細胞存儲與分析是創新藥研發的堅實基底。
新格元生物科技自成立以來便聚焦單細胞測序樣本前處理至數據挖掘全流程，推進海量單細胞測序技術應用于科學研究和藥物開發領域。目前，企業研發的單細胞產品已在發育生物學、腫瘤生物學、細胞治療等多個領域得到應用，細胞與基因技術的邊界不斷拓寬。
“健康和疾病的溯源往往會落腳到單個細胞水平上，對單個細胞進行‘測序’，是發現異常、提前干預、對癥下藥的重要研究手段。”新格元生物科技產品總監周運來介紹，單細胞多組學方案一改過去“盲人摸象”式的局部刻畫，幫助研究人員快速且全面地追蹤單個細胞的“命運”，為疾病診斷和治療提供新的視角和策略。
“單細胞多組學測序平臺是現代細胞生物學的基建工程之一，將來每個細胞生物學實驗室可能都會像顯微鏡一樣，配備一套單細胞測序平臺。”著眼未來，周運來認為細胞與基因技術將成為現代生命科學基礎研究與醫療的主要手段，釋放巨大的治療潛力。
從企業到平臺，產業創新體系不斷完善
瞄準未來醫學新紀元，細胞和基因技術正打開更多“想象空間”。以南京市江北新區生物醫藥谷為例，6.82平方公里的產業區深藏一批走向產業化的創新“強將”：世和基因推出的“世和一號”基因檢測試劑盒實現國內腫瘤下一代測序技術大通道試劑盒零的突破；北恒生物研發的國內唯一通用型細胞治療藥物已獲得美國“孤兒藥”資格認定；威凱爾自主研發的二代選擇性JAK1抑制劑VC005片在治療強直性脊柱炎的Ⅱ期臨床試驗中獲得積極結果數據……
從細胞采集儲存培養到新藥研發和生產制造，再到細胞及基因產品臨床應用，全區已集聚生命健康領域上下游企業1300余家，初步形成以基因與細胞產業為引領，創新藥、高端醫療器械為制造集群，檢驗檢測、CXO、醫藥流通服務為特色的生命健康全產業鏈創新體系。
讓視野在更大范圍內延展，得益于生物醫藥產業的先發優勢，江蘇細胞和基因技術產業起步較早、基礎較好。相關數據顯示，全省產業核心企業營收規模約400億元，初步形成儀器、設備、試劑耗材等上游制造、中游藥物研發以及外包服務和下游應用的全產業鏈，技術水平先進性、產業體系完整性、行業競爭力均居全國前列。
當前，全省細胞和基因技術產業生態效應初現，走上了從“0”到“1”再到“N”的線性創新歷程。而創新體系的逐步完善，則牽起創新主體與創新平臺間的姻線，讓產業從“N”再出發。
今年7月，南京醫科大學與江蘇九洲投資集團簽署“細胞與基因治療科創平臺”聯合實驗室共建項目，綜合校企資源開展細胞相關前沿關鍵技術研究攻關；蘇州大學與愛特康（江蘇）生物科技有限公司共建“蘇州大學-愛特康細胞治療協同創新中心”，共同承接國家、省級和市級重大科研項目。
兩處校企合作，是全省相關產業科技創新平臺量質齊升的生動縮影。在創新平臺建設方面，國家健康醫療大數據（東部）中心已建成亞洲最大基因圖譜/蛋白質圖譜、全球最多生物標本/生物大數據庫和全球最強新藥檢測系統；國家生物藥技術創新中心是全國首個生物醫藥國家技術創新中心，重點攻關核酸藥物、細胞療法、基因治療、抗體等領域；江蘇省細胞治療藥物產業創新中心在國內最早開展CAR-T技術研發，現已成功治療100余例多發性骨髓瘤患者……圍繞產業前沿賽道，一批重大科技基礎設施加快建設，創新策源引擎持續轟鳴。
“我們還有中國藥科大學、南京中醫藥大學、南京醫科大學等近百所生物藥領域高校院所，各平臺、大院大所、高校、行業組織等正積極開展合作共建。”江蘇省發展改革委相關負責人介紹，在產學研深度融合之下，科技成果加速涌現，截至2024年7月，全省細胞和基因技術發明專利申請量達5269件，占全國8.78%，居全國第三。
從資金到人才，全要素保障解決“成長煩惱”
產業發展繪出“上揚曲線”的同時，技術壁壘、高額投入及供應鏈“卡脖子”問題帶來的行業風險也不可忽視。細胞和基因技術產業是科技型企業聚集的重點領域，具有高投入、長周期、研發難度高等特點，要取得原創性、顛覆性創新成果，離不開人才引進、資金保障等政策支持和要素保障。
今年7月，江蘇成立總規模100億元的生物醫藥產業專項母基金，用于推動生物醫藥產業和項目集聚升級，同時設立20億元規模的天使母基金，旨在帶動設立一批優質子基金，實現科技與金融的“雙向奔赴”。
政府投資帶動效應持續釋放，各類社會資本也在積極涌入。如生物醫藥產業集聚的南京江北新區，現有各類金融機構213家，已設立40余只生命健康產業發展基金，撬動資金規模達1400多億元。隨著資金集聚和研發突破，全省CGT行業內投融資、并購、合作交易頻繁，投融資熱度持續升溫。
不止于資金支持，人才是最根本、最活躍的創新要素。近年來，江蘇加大產業科創領軍人才“頂尖人才支持計劃”、“雙創計劃”和省“333工程”等對CGT行業的支持力度，加快引進一批具有國際視野的戰略科技人才、科技領軍人才、青年科技人才、卓越工程師、高技能人才和大國工匠。
“未來，我們還將加快引進培育一批高端人才和高水平創新團隊，支持各地參照生物醫藥人才政策對符合條件的細胞和基因技術領域人才進行獎勵。”江蘇省發展改革委相關負責人表示，江蘇將進一步強化政策支撐與投資支持，助推成果轉化，力爭到2030年，建成全國領先的產業基地。
（部分照片由采訪企業提供）
新華報業·新江蘇記者 柏麗娟 丁小玲
